Correção de genes abre caminho para tratamento de doenças hereditárias

PARIS – Genes portadores de uma doença cardíaca hereditária foram modificados, com sucesso, em embriões humanos pela primeira vez graças a uma técnica que gera esperanças e, também, questões éticas.

Esta pesquisa foi publicada na revista Nature e, embora ainda esteja em fase preliminar, abre potencialmente o caminho para grandes avanços no tratamento contra doenças genéticas.

No entanto, surgem sérias questões éticas já que esta técnica poderia, em teoria, ser utilizada para produzir bebês geneticamente modificados com o objetivo de escolher a cor dos cabelos ou aumentar a força física.

A pesquisa sobre embriões humanos conta com uma regulação estrita, e não se trata de implantar os utilizados no estudo no útero de uma mulher para iniciar uma gravidez. Por isso, os cientistas não os deixaram se desenvolver mais do que alguns dias.

Este método, que ainda precisa de mais pesquisas, “pode potencialmente servir para prevenir a transmissão de doenças genéticas às futuras gerações”, comentou Paula Amato, uma das autoras do estudo.

Mas esta perspectiva ainda está distante. “Antes dos testes clínicos, serão necessárias pesquisas suplementares e um debate ético”, afirmou.

Ferramenta

O estudo foi realizado na Universidade de Saúde e Ciência de Oregon (OHSU), nos Estados Unidos, por cientistas americanos, chineses e sul-coreanos. A ferramenta utilizada é a técnica CRISPR-Cas9, grande achado revelado em 2012.

É baseado em uma enzima que age como uma “tesoura molecular”. Ela pode retirar partes não desejadas do genoma de forma muito precisa para substituí-las por novas partes de DNA.

A equipe de pesquisadores usou esta ferramenta revolucionária para corrigir, em embriões humanos, o gene portador da cardiomiopatia hipertrófica. Esta doença cardíaca hereditária pode provocar a morte súbita, especialmente durante a prática de esporte.

Os pesquisadores realizaram uma fecundação in vitro de ovócitos normais com espermatozoides portadores do gene defeituoso. Simultaneamente com o esperma, os cientistas introduziram as ferramentas de edição genética. O objetivo: cortar o DNA defeituoso para provocar a reparação.

O resultado foi indiscutível. Cerca de 72% dos embriões (42 de 58) foram corrigidos, enquanto esta taxa teria sido de 50% sem as famosas “tesouras genéticas” – de maneira natural os embriões teriam tido uma chance em duas de herdar um gene saudável.

Esperança apontada pela pesquisa esbarra na questão ética da manipulação de embriões

Em 2015, foi realizada uma experiência similar na China, mas com resultados menos conclusivos. O fenômeno de “mosaicismo” (presença simultânea de genes saudáveis e defeituosos no embrião) não foi impedido, o que foi conquistado pelos cientistas no novo estudo.

“A questão mais debatida será a de saber se o princípio de modificar os genes de um embrião in vitro é aceitável”, analisou um especialista independente, o professor Darren Griffin, da Universidade de Kent, citado pelo Science Media Centre.

Agora, segundo ele, “outra questão deve entrar em debate: é moralmente justo não agir se tivermos tecnologia para prevenir estas doenças fatais?”.

Irresponsável

Em dezembro de 2015, um grupo internacional de cientistas reunidos pela Academia Nacional de Ciências dos Estados Unidos (NAS, em inglês) em Washington considerou que seria “irresponsável” usar a tecnologia CRISPR para modificar o embrião com fins terapêuticos enquanto os problemas de segurança e de eficácia não tenham sido resolvidos.

Mas em março, a NAS e a Academia Americana de Medicina estimaram que os avanços neste âmbito “abriam possibilidades realistas que mereciam sérias considerações”.